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帕金森病是一种脑部疾病。在这项诺华公司资助的研究中,75名帕金森病患者被随机分配服用安慰剂,150毫克或300毫克尼洛替尼()。该研究是双盲的,这意味着患者和研究人员都不知道患者服用的是药物或安慰剂。患者持续接受该方案治疗12个月,随后3个月停止服用安慰剂和尼洛替尼。总共有88%患者完成了这项试验。
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在服用尼洛替尼者中,有9人在试验结束前中止治疗,其中2人是因为严重副作用。经过一年治疗,尼洛替尼组患者病情稳定,并且运动和非运动临床量表数据均没有下降。据报道,那些服用尼洛替尼的患者具有更好的运动功能并改善了生活质量。研究者发现尼洛替尼可增加一种称为多巴胺的大脑化学物质的水平,在帕金森病中这种化学物质会丢失或减少。
此外,还降低了有毒蛋白质的水平,这些蛋白质可导致大脑中多巴胺神经元的缓慢死亡。服用尼洛替尼者在帕金森病患者中常见的两种毒性蛋白水平较低。α-突触核蛋白减少了20%,tau蛋白减少了30%。同时,多巴胺代谢产物的水平增加了50%以上。这表明摆脱这些有毒蛋白质可提高患者体内多巴胺的有效性。
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